En el trabajo que reproducimos aparecido en The New England Journal of Medecine, se muestra cómo un ensayo clínico reciente, de una vacuna contra el virus del herpes simple, violó salvaguardas científicas, reglamentarias y éticas fundamentales en los EEUU. Este caso abre una ventana hacia un universo paralelo que rechaza el sistema actual de supervisión de ensayos clínicos en los Estados Unidos y apoya leyes de derecho a prueba, de gran amplitud, que permiten a los pacientes acceder a terapias experimentales. Es importante tomar en cuenta que estas prácticas vienen alcanzando niveles de aceptación peligrosos. Esa aceptación que incluso pretende convertirse en legislación toma los argumentos libertarios y de libre mercado que aprovechan de manera efectiva la exigencia que hacen los enfermos de nuevas terapias para situaciones cada vez más específicas que generan muchas frustraciones ya que hay una medicina que sigue prometiendo poder curarlo todo. Los pacientes sienten muchas veces que se marginan sus necesidades así como que se los usa en muchas experiencias fútiles. La aprobación de las leyes de “derecho a intentar” para pacientes terminales es resultado de esas frustraciones, y lo que se pretende es ir más allá en el alcance de estas leyes para todo tipo de paciente.

“Un miembro de la facultad de la Universidad de Southern Illinois, William Halford, que tenía un Ph.D. en inmunología y microbiología, inyectó voluntarios con una vacuna viva atenuada contra el virus del herpes que había desarrollado, sin la aprobación de una junta de revisión institucional (IRB) [1] ni la presentación de una nueva solicitud de fármaco en investigación a la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA), o consentimiento de los participantes, de acuerdo con los periodistas de investigación. Halford se administró la vacuna primero a él mismo y luego supuestamente a los participantes en un hotel fuera del campus. En 2016, los 17 participantes fueron trasladados a San Cristóbal y Nieves para recibir inyecciones de vacunas. Los resultados del ensayo no se han publicado en una revista revisada por pares, es decir indexada o con referato científico.Halford murió de cáncer en 2017.

El patrocinador del ensayo, una compañía llamada Rational Vaccines, fue cofundada por Halford y el productor ganador del Oscar: Agustín Fernández III. Según Fernández, trabajar en la industria cinematográfica es una buena capacitación para dirigir una empresa farmacéutica no tradicional porque requiere pensar de manera innovadora. Peter Thiel, el emprendedor de tecnología e inversor y crítico abierto de la FDA, invirtió en la compañía; él estipuló, sin embargo, que los estudios futuros se ajusten a los requisitos de la FDA.

Después de que Kaiser Health News destapó la historia del ensayo de la vacuna y el senador Chuck Grassley (R-IA) presionó a la Oficina Federal de Protección de la Investigación Humana,[2] la universidad lanzó una investigación. Hasta la fecha, Southern Illinois University, que posee la patente de la vacuna, admitió el grave incumplimiento de las políticas universitarias y las regulaciones federales, pero dice que el investigador ocultó sus acciones a la escuela. Esa investigación continú en la Universidad y, a raíz de estos informes, la FDA por su parte, ha abierto una pesquisa criminal sobre la investigación de Halford. El gobierno de Saint Kitts y Nevis dijo que no se habían obtenido las autorizaciones necesarias y que está llevando a cabo su propia investigación. Aunque no se informaron muertes u hospitalizaciones entre los participantes en el ensayo, tres participantes demandaron al patrocinador del estudio. Otro participante dijo que después de recibir la serie de vacunas, sus brotes de herpes disminuyeron en frecuencia e intensidad y finalmente se detuvieron. Rational Vaccines, cuyo sitio web actualmente no tiene contenido, dijo a un periodista que continuará desarrollando la vacuna y buscará la aprobación en otros países en todo el mundo, mientras se siguen “estándares internacionales de buena práctica clínica”.

Se alega que este ensayo clínico violó dos estándares fundamentales para proteger a los participantes de la investigación: la aprobación del IRB del protocolo de prueba y el consentimiento informado de los participantes. Antes de que un ensayo pueda continuar, un IRB debe determinar que los riesgos para los participantes son razonables y serán minimizados mediante el uso de un diseño de investigación sólido. También debe aprobar un formulario de consentimiento que cubra los temas especificados en las reglamentaciones de la FDA. Estos estándares son requeridos por la FDA para los protocolos de ensayos clínicos presentados para respaldar el mercadeo de nuevos productos y por las pautas de Buenas Prácticas Clínicas, que armonizan las regulaciones en los Estados Unidos, la Unión Europea y Japón. Como la mayoría de las instituciones, Southern Illinois University requiere que todas las investigaciones que involucren participantes humanos llevadas a cabo por sus profesores y personal cumplan con las regulaciones federales sobre protección de sujetos humanos, incluidas las investigaciones que no reciben fondos federales o se realizan fuera del campus.

Aunque muchas personas en el campo biomédico apoyan la reducción de las cargas regulatorias para las nuevas terapias, el caso de Halford ha provocado reclamos con el fin de abolir la revisión de IRB y redefinir radicalmente el consentimiento para los ensayos clínicos. Un universo libertario y de libre mercado paralelo, defiende con firmeza el ensayo de la vacuna contra el herpes, su investigador principal y su fundamento. Los partidarios de este movimiento dan varios argumentos: en primer lugar, afirman que los pacientes deben tener la libertad de tomar sus propias decisiones sobre la participación en la investigación, sin expertos o funcionarios del gobierno tratando de “protegerlos”. Un artículo en el sitio web del grupo de libre mercado Foundation for Economic Education declara que el sistema actual de aprobación de medicamentos “asume que usted y su médico no son lo suficientemente inteligentes como para acceder a datos relevantes y tomar decisiones informadas sobre el uso de medicamentos aún no aprobados, decisiones adaptadas a sus condiciones de salud y preferencias únicas”.

En segundo lugar, argumentan que las reglamentaciones actuales de la FDA y el IRB perjudican a los pacientes al sofocar y retrasar nuevos tratamientos innovadores con el fin de proteger los intereses creados, incluidos los de científicos e instituciones de investigación establecidos. Bajo la administración actual, estas ideas libertarias están impulsando la política. Las leyes de “derecho a intentar” respaldadas por el Goldwater Institute se han promulgado a nivel nacional y en la mayoría de los estados. El Heartland Institute of Financial Education, partidario del mercado libre, que apoya el ensayo de la vacuna contra el herpes y su investigador, insta a la desregulación radical de nuevas terapias. Antes de la aprobación de la ley federal del derecho a prueba, los líderes del instituto escribieron: “Muchos de los que aplaudieron esta legislación pendiente han estado trabajando para reestructurar el monopolio de la FDA sobre el acceso a nuevos medicamentos, mucho más allá de los pacientes terminales cubiertos por el derecho a probar”.

En tercer lugar, los partidarios de Halford creen que los científicos cuyo trabajo ha sido rechazado por los revisores o que violan los requisitos reglamentarios son héroes valientes. El presidente de la Fundación para la Educación Económica elogió a Halford como “un genio que desafió la sabiduría convencional, abrió nuevos caminos en la investigación científica, dedicó su vida a ayudar a otros, desarrolló nuevas herramientas prometedoras contra una terrible aflicción e iluminó el camino para cambios de políticas necesarios para terminar con el sufrimiento de millones”. De acuerdo con estos argumentos, las afirmaciones de los investigadores sobre los tratamientos propuestos pueden reemplazar la revisión por pares, incluso cuando sus afirmaciones carezcan de pruebas confiables de respaldo.

Los defensores de los estándares basados ​​en la evidencia para nuevas terapias, descartan los argumentos libertarios y de libre mercado que pretenden desmantelar estos estándares, pero los últimos puntos de vista son hoy políticamente ascendentes. Una respuesta efectiva sería escuchar lecciones valiosas de los grupos que rechazan esos argumentos a favor de probar verdaderas evidencias. Para obtener un apoyo público más amplio, la comunidad de investigación médica debe escuchar y responder a las inquietudes que llevan a los pacientes a buscar terapias no probadas, incluida la profunda frustración por la falta de tratamientos efectivos, la falta de respeto percibida y la marginación de sus necesidades. Los grupos libertarios han aprovechado esas emociones de manera efectiva.

Para enfrentar estos movimientos, la comunidad podría desarrollar una declaración breve pero que fuese memorable, tal vez algo así como: “Es necesario conseguir que los pacientes y sus médicos reciban la información necesaria para decidir sobre los tratamientos”. También es importante defender, en términos comprensibles para el público, los estándares basados ​​en la evidencia, para nuevos tratamientos. Las historias personales y los casos pueden captar la atención de lectores u oyentes, como lo han demostrado los grupos de defensa de enfermos. La difícil situación de los pacientes que necesitan mejores tratamientos debe estar conectada a la necesidad de información creíble sobre la efectividad y la seguridad de los tratamientos propuestos. Los estándares basados ​​en la evidencia son herramientas para ayudar a los pacientes y sus médicos a decidir si las afirmaciones sobre un tratamiento determinado son compatibles con los datos. Para tomar decisiones informadas, los pacientes necesitan acceso a los protocolos y a los principales resultados de todos los ensayos clínicos pertinentes, incluidos los ensayos que no se publicaron o que no favorecieron la intervención.

Finalmente, aunque los científicos pueden negarse a reducir los problemas complejos a cuestiones breves y simples, un tipo de comunicación muy efectiva ha ayudado a los defensores libertarios y de libre mercado a cambiar las leyes. Dichos grupos se dirigen estratégicamente a grupos interesados que son cruciales, incluidos los legisladores estatales y federales, y trabajan con organizaciones afines. Los partidarios de la medicina basada en la evidencia deberían hacer lo mismo. Al asociarse con grupos orientados a los pacientes, como la Fundación Michael J. Fox, el Instituto Parker para la Inmunoterapia contra el Cáncer y la Alianza Genética, se puede ampliar el apoyo a la evidencia sólida con respecto a posibles nuevos tratamientos. Tales organizaciones, que están acelerando el desarrollo de medicamentos, tienen una credibilidad pública sustancial y no pueden ser criticadas por proteger los intereses creados de los científicos, las instituciones de investigación o las compañías farmacéuticas.

El caso de Halford es un ejemplo de los continuos e interesados ataques a los estándares para ensayos clínicos. En respuesta, los defensores de los estándares basados ​​en la evidencia para nuevas terapias, deben demostrar convincentemente que están abordando las necesidades de los pacientes, de lo contrario, sus opiniones no tendrán eco en el público.

Bernard Lo, M.D., fuente https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp1804552

Traducción: José Torres
Las opiniones expresadas en este artículo pertenecen al autor y no reflejan necesariamente las de la Fundación Greenwall o la Universidad de California en San Francisco.

[1] Comité de Ética de la Investigación (CEI)

[2] Pertenece al NIH : Instituto Nacional de Salud de EEUU.